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2
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Randomized
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Double Blind
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년 월 ~ 년 월
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이 시험은 NPDR(CI-DME 없음)을 위한 단독(stand-alone) 투여로 VX-01 의 유효성, 안전성, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하는 다기관, 이중 눈가림, 무작위배정, 위약-대조, 평행군 시험이다. 시험의 일차 목적은 52 주 투여 후 위약 대비 VX-01 일일 경구 투여의 유효성을 평가하는 것이다. 중등증 내지 중증 NPDR(CI-DME 없음)을 동반한 T1DM 또는 T2DM 진단이 문서화된 약 100 명의 ≥ 18 세 남성 및 여성 시험대상자가 시험에 대한 모든 적합성 기준을 충족하는 경우 등록된다. 시험대상자는 2 가지 시험 코호트 중 1 가지에 1:1 로 무작위배정된다: ? 코호트 1(n = 50): VX-01(필름코팅정, 150 mg BID 투여) ? 코호트 2(n = 50): 위약(필름코팅정, BID 투여) 시험대상자는 스크리닝 시 증식 당뇨망막병증(PDR) 유무에 따라 그리고 당화 헤모글로빈(HbA1c) ≥ 8.5% 또는 < 8.5%에 따라 층화된다. 모든 시험대상자는 연속 52 주 동안 VX-01 또는 위약 1 정을 BID 로 복용한다. 모든 시험대상자는 제 52 주에 투여를 완료한 후 12 주 동안 추적된다. 의뢰자, 시험 기관 담당자(staff), 모니터요원, 담당자(personnel) 및 시험대상자는 전체 시험기간 동안 투여 배정에 눈가림된다.
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? 제 52 주에 양안 ETDRS DRSS 의 베이스라인 대비 ≥ 3 단계 악화가 발생하지 않은 시험대상자 비율.
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Efficacy
? 제 52 주에 양안 ETDRS DRSS 의 베이스라인 대비 ≥ 3 단계 개선을 보인 시험대상자 비율 ? 제 26 주 및 제 52 주에 양안 ETDRS DRSS 의 베이스라인 대비 ≥ 2 단계 변화를 보인 시험대상자 비율. ? 제 52 주에 각 눈의 ETDRS BCVA 글자 점수의 베이스라인 대비 변화. ? 제 52 주에 각 눈에서 ETDRS BCVA 의 ≥ 15 글자 증가 또는 감소를 보인 시험대상자 비율.
안전성 및 내약성
? 전신 및 안구 TEAE 의 특성, 빈도 및 중증도. ? 활력징후, ECG 측정, 안전성 실험실 검사(생화학, 혈액학 및 요검사), IOP 및 ETDRS BCVA 의 베이스라인 대비 임상적으로 유의한 변화. ? 제 24 주 및 제 52 주에 둘 중 하나의 눈에서 중간 내지 고위험 PDR 이 발생한 시험대상자 비율. ? 제 4, 12, 26, 52 및 64 주에 eGFR(eGFR 크레아티닌 및 eGFR 시스타틴 C)의 베이스라인 대비 변화. ? 제 12 주, 제 52 주 및 제 64 주에 UACR 의 베이스라인 대비 변화.
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