RIN-PF-301(북미만 해당), RIN-PF-303(북미 외 지역), 또는 RIN-PF-305 임상시험을 완료한 적합한 특발성 폐섬유증(Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF) 및 진행성 폐섬유증(Progressive Pulmonary Fibrosis, PPF)을 포함한 섬유성 폐질환
임상시험 단계
3상
임상시험 기간
2023년 08월 ~ 2029년 06월
성별
■남 ■여
나이
□18세 미만 ■18세 이상~65세 미만 ■65세 이상
목표 대상자 수(국내)
1850(35)
임상시험 승인일자
2023-09-18
최근 변경일자
2024-03-19
의약품 정보
실시기관 정보
대상자 선정기준
대상자 제외기준
연구설계 및 수행방법
제품명
트레프로스티닐 흡입액
성분명
트레프로스티닐
의약품 제형
흡입제, 미분류
의약품 개발사
United Therapeutics Corp.
개발사 국가
United States of America(미국)
개발지역
국외개발
임상시험 국가
다국가
국내허가여부
N
최초 사람대상 연구여부
N
활성대조약 여부
N
대조약 여부
N
대조약 제품명
위약 여부
N
중재군 배치방법
중재군 수
1
대상자 배정 방식
Non-randomized
눈가림 종류
Open
의약품 투여기간
년 월 ~ 년 월
의약품 투여방법
모든 시험대상자는 흡입형 트레프로스티닐(6mcg/호흡)을 1일 4회(QID, 깨어 있는 동안) 투여되는 3회 호흡(18mcg) 용량으로 개시한다. 시험약 용량은 15회 호흡(90mcg) QID의 목표 용량에 도달하거나 시험대상자가 최대 내약 용량에 도달할 때까지 투여 세션, QID당 추가로 1회 호흡(6mcg)을 투여하여 적정할 수 있다. 용량 적정 빈도는 시험자의 재량에 따라 결정될 수 있다. 각 시험대상자의 용량은 전체 시험 기간 동안 최대화해야 한다(목표인 15회 호흡 QID 또는 최대 내약 용량).
1차 유효성 평가변수
<유효성 평가변수> 유효성은 다음과 같은 매개변수에 대해 흡입형 트레프로스티닐을 사용한 지속적인 장기 요법의 영향을 평가함으로써 평가한다. - 절대 FVC의 변화 - 임상적 악화까지의 시간(사망, 호흡기 입원 또는 예측 FVC %의 ≥10% 상대 감소까지의 시간 포함) - IPF 또는 ILD의 급성 악화까지의 시간 - 전체 생존 - 예측 FVC %의 변화 - King 약식 간질성 폐질환 설문지(K-BILD) 점수의 변화 - NT-proBNP의 변화 - 폐 일산화탄소 확산능(DLCO)의 변화 - 안정 시 보조 산소 사용의 변화
2차 유효성 평가변수
<안전성 평가변수> 안전성은 다음과 같은 매개변수를 검토하여 평가한다. - AE 및 중대한 이상사례(SAE) - 임상 실험실 매개변수 - 안정 시 말초 모세혈관 산소공급 포화도(saturation of peripheral capillary oxygenation, SpO2)를 포함한 활력 징후 - 12-유도 심전도(electrocardiogram, ECG)
